針對胰腺癌關鍵致癌基因「KRAS」設計的實驗性口服標靶藥物「Daraxonrasib」在第三期臨床試驗中展現突破性療效，不僅讓晚期轉移性胰腺癌患者的中位存活期幾乎增加一倍，其副作用也明顯低於傳統化療。研究成果5月31日在美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會發表，並同步刊載於「新英格蘭醫學期刊」(NEJM)；多位腫瘤專家形容，這是胰腺癌治療領域數十年來最重要一大進展。

美聯社報導，這項研究隨機將500名已接受化療卻無起色的轉移性胰腺癌病患，分配至Daraxonrasib實驗藥物組或標準化療組。

結果發現，Daraxonrasib組病患的總存活期中位數達13.2個月，遠高於化療組的6.7個月；疾病控制時間則達7.2個月，而化療組僅3.6個月。

此外，接受Daraxonrasib治療的患者疼痛症狀大幅減輕，整體生活品質也獲得改善。

主導研究的洛杉磯加大(UCLA)健康中心胃腸腫瘤計畫共同主任溫伯格(Zev Wainberg)表示，這項療法雖然無法治癒胰腺癌，但已在治療領域邁出一大步。

溫伯格指出，參與研究期間最大的感受，是親眼見證兩組患者的生存差異，這讓他感到悲痛，因許多被分配至化療組的患者已離世。他說：「我安排許多病人接受化療，但他們現在一個都沒活下來，這是我參與過最難過的研究之一。」

波士頓癌症研究機構丹納-法柏癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)黑爾家族胰腺癌研究中心(Hale Center)主任沃爾平(Brian Wolpin)在ASCO年會公布數據時表示，Daraxonrasib有望成為接受既有治療無效後的轉移性胰腺癌患者的標準新療法。

沃爾平指出，數據顯示，幾乎所有轉移性胰腺癌患者都有機會從Daraxonrasib中受益，「這首次證明了我們有機會降低過度依賴化療」。 

另據國家廣播公司新聞網報導，Daraxonrasib最受矚目的地方，在於成功鎖定長年被視為「不可成藥」的KRAS基因突變。

KRAS基因負責調控細胞生長訊號，當突變發生時，細胞生長開關會持續處於開啟狀態，導致癌細胞無限制增殖；超過90%的胰腺癌患者帶有KRAS突變，因此長期以來一直是藥物研發的重點目標。

KRAS突變蛋白表面結構平滑，缺乏藥物可附著的點位，數十年來難以開發有效藥物。Daraxonrasib則利用創新分子設計，與細胞內的「環孢素A」(cyclophilin A)蛋白結合，如同「分子膠」一般，將藥物固定在KRAS突變蛋白上，阻斷腫瘤訊號傳遞。

KRAS突變廣泛存在於肺癌、大腸直腸癌、卵巢癌、子宮內膜癌及膽管癌等多種惡性腫瘤，研究人員認為Daraxonrasib未來的應用可能不只胰腺癌。

沃爾平表示，胰腺癌只是這項藥物的第一個適應症，未來將陸續拓展至其他癌症領域，「大門已打開」。