基因編輯療法能治療罕見血液疾病，讓患者擺脫每月都得輸血的窘境！英國最近成為首個核准基因編輯藥物「Casgevy」的國家，並將提供每位「β 地中海貧血」患者170萬英鎊，讓其接受基因編輯藥物的治療。專家認為，這意味著政府認同基因編輯藥物的新興療法，未來更有望治療其他遺傳疾病。
不用終身接受輸血
地中海貧血症為遺傳性的血液疾病，病患體內會產生不正常、體積較小的血紅蛋白，不僅攜氧能力低，而且還容易遭到破壞，導致病患出現貧血問題，嚴重個案得終身接受輸血治療。
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基因編輯藥物「Casgevy」能編輯患者造血幹細胞的基因，並將經過編輯後的造血幹細胞移植回病患體內，就能改善紅血球的攜氧能力。
《BBC》報導，英國早於去年就核准基因編輯療法「Casgevy」，根據統計，接受治療的52位患者中，有49位在一年的監測中，都不需要再度接受輸血。英國衛生局也將支付將近170萬英鎊的費用，讓地中海貧血的病患接受治療。
治療其他遺傳疾病
《金融時報》報導，牛津大學基因學系副教授戴維斯說，「Casgevy」意味著一種治療疾病的新方法，未來更有潛力運用於其他遺傳疾病上，所以英國的決定也是相當重要的里程碑。
美國食藥署去年也批准藥物Casgevy的治療方式，有望能治療嚴重鐮刀型紅血球疾病。幹細胞慈善機構「Anthony Nolan」公關謝赫表示，鐮刀狀貧血患者也迫切需要治療，希望政府也應提供資金救治不同類型的患者。
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